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 新しい薬の開発が進んできています

発症メカニズムが解明されてきたことで、近年それに対する治療法が開発されつつあります。主なターゲットとしては以下のようなものが挙げられます。

①繰返し配列の長さを制御する

②延長した繰返し配列部分を分解する

③配列部分とRNA調節因子の結合を阻害する

④不足するRNA調節因子を補充する

⑤増加・活性化されたRNA調節因子を抑制する

⑥個別の遺伝子でスプライシング異常を矯正する

いくつかの企業や研究機関で、こうした理論に基づいた製薬開発がなされており、一部のものは臨床段階に入りつつあります。