新しい薬の開発が進んできています
発症メカニズムが解明されてきたことで、近年それに対する治療法が開発されつつあります。主なターゲットとしては以下のようなものが挙げられます。
①繰返し配列の長さを制御する
②延長した繰返し配列部分を分解する
③配列部分とRNA調節因子の結合を阻害する
④不足するRNA調節因子を補充する
⑤増加・活性化されたRNA調節因子を抑制する
⑥個別の遺伝子でスプライシング異常を矯正する
いくつかの企業や研究機関で、こうした理論に基づいた製薬開発がなされており、一部のものは臨床段階に入りつつあります。