稀少疾患で治験を円滑に進めるためには
治験の対象となる患者さまは、遺伝子変異や運動機能、全身状態など様々な条件によって制約されます(条件は治験毎に異なります)。 患者さまの数が少ない稀少疾患では、治験の条件を満たす患者さまを必要な数だけ速やかに集めることが困難です。 このため、欧米を中心に国際協調的に共通の内容で患者さまの情報を登録し、治験の対象となる患者さまが速やかに集められるシステムを構築する動きが出てきました。 本邦でも、これまでにジストロフィン異常症、福山型先天性筋ジストロフィー、GNEミオパチー、脊髄性筋萎縮症などで患者登録システムが稼働し、一部の疾患では国際共同治験が行われています。
このようなシステムは、治験の実施以外にも様々な効果をもたらしています。多くの患者さまが登録に協力していただくことで、 ①病気の全体像(自然経過や合併症の頻度)が明らかになる、②治療内容や効果が明確になる、③臨床研究や薬の開発が促進される、など医療全体に変化をもたらしています。 私達は、患者登録の推進と国内外の諸機関との協働により、治験の推進と医療レベルの向上を図りたいと考えています。