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治療研究

2010年カリフォルニア大学サンフランシスコ校(UCSF)にて、ペリツエウス・メルツバッハーの神経幹細胞移植の治験(Phase I)が始まっています。5例の患者を対象にHuCNS-SC®から供給される、細胞治療で、今回は主として安全性の検討が主体のようです。

治療研究の一例

ペリツエウスメルツバッハー病の患者さんから採取した皮膚線維芽細胞より、iPS細胞を作成し患者さんの神経系細胞の遺伝子発現解析・機能解析を行う研究が進行中(慶応義塾大学生理学教室との共同研究)。

ドイツMax-Plank研究所のNave教授らのグループは、2008年新薬(ZK230211)およびPLP1過剰発現マウスを用た実験で、マウスの表現型が軽快したと発表した(論文未表)。

米国カリフォルニア大学サンフランシスコ校は、StemCell社と共同でPMD患者に対する幹細胞移植治療試験を開始すると発表した。これはBatten病に次ぐ第2番目の試験である。

2008年国立成育医療センターの山内、田上先生らは、培養細胞を用いた実験により、MAPキナーゼ阻害剤をPMDの治療薬候補として見いだし、これを特許登録している(論文未発表)。