AAVウイルスを用いたAAVベクターによる遺伝子治療

AAV（アデノ随伴ウイルス）は自然界に存在するありふれたウイルスのひとつで、多くの人が気づかぬうちに感染していますが、それ自身では増えることはできず、人に対して病気を引き起こすことはありません。AAVは自然界に存在するありふれたウイルスのひとつで、多くの人が気づかぬうちに感染していますが、それ自身では増えることはできず、人に対して病気を引き起こすことはありません。神経細胞に多く発現する、受容体を介して、細胞内に取り込まれます。そのために神経疾患の治療に適しています。ベクターの中には、元々の遺伝子を取り出し、その代わりに疾患遺伝子を内包しています。ベクターを投与すると、エンドサイトーシスという、細胞自ら備わる機構で細胞内に取り込まれ、私達の染色体・遺伝子が格納されている核内に到達します。原因遺伝子は私達の染色体に取り込まれずに安定して存在します。我々自身の細胞内の蛋白合成装置を利用して、蛋白を合成することが可能です。またこの蛋白は適切な細胞の場所で10年以上、安定して蛋白が発現することが可能です。