「厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患政策研究事業 神経変性疾患領域における難病の医療水準の向上や患者のQOL向上に資する研究」（神経変性班）では、指定難病の中でも神経変性疾患領域である①球脊髄性筋萎縮症（SBMA）、②筋萎縮性側索硬化症（ALS）、③脊髄性筋萎縮症（SMA）、④原発性側索硬化症（PLS）、⑤進行性核上性麻痺（PSP）、⑥Parkinson病（PD）、⑦大脳皮質基底核変性症（CBD）、⑧Huntington病（HD）、⑨神経有棘赤血球症（NA）、⑩Charcot-Marie-Tooth病（CMT）、⑪特発性基底核石灰化症（IBGC）、⑫脊髄空洞症、⑬脊髄髄膜瘤、⑭遺伝性ジストニア、⑮神経フェリチン症、⑯Perry 症候群、⑰前頭側頭葉変性症（FTLD）、⑱紀伊ALS/Parkinson認知症複合（紀伊ALS/PDC）、⑲本態性振戦（ET）、⑳Vici症候群、合計20疾患を対象（①～⑰が指定難病）として活動しています。